专注于癌症和囊肿的药剂发现和开发的Redx该公司近日宣布,其首个用以用药囊肿的口服porcupine依赖性剂RXC006将作为孤儿药剂用以用药特发性肺囊肿(IPF)。IPF是一种严重且危及生命的慢性肺病,结节病极差,且用药选择极少,病症肺间质的广泛囊肿产生而肺组织增厚,致使经年累月地丧失肺组织氧交换的战斗能力,最常会发生在50至70岁的老年人。IPF病症的中位生存期仅为3年,美国的年发病率为6.8-16.3 / 100,000。
RXC006是一种通过靶向porcupine(Wnt种系统的成份核糖体)来用药这种使人衰弱和进行性性疾病的种系统。强有力的科学证据表明,该种系统与腹腔瘢痕产生过程(囊肿)密切相关,这是IPF的logo。随着短时间的推移,囊肿加剧腹腔无法必需发挥作用,最终加剧病症窒息死亡。Porcupine依赖性剂只能依赖性所有Wnt配体的无罪释放,因此只能消除IPF中囊肿的主要驱动因素。临床前测试表明,RXC006在腹腔以及甲状腺和十二指肠中依赖性Wnt通路,因此并不必需。
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